Nata con l’amaurosi congenita di Leber, la bambina si è sottoposta a un protocollo di terapia genica. Accanto la sua famiglia e soprattutto papà Antonio che ci ha sempre creduto.
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Camilla e il sogno di una cura
Dice Roberta, mamma della bimba nata con la sindrome del Gene ADNP: «Desidero che Telethon trovi una cura. Sono una sognatrice? Bisogna esserlo! Se non avessimo sognatori, non avremmo progresso».
Il riflesso dell’Alba: dalla ricerca del Tigem una speranza
La bambina, nata con la mucopolisaccaridosi di tipo 6, è stata trattata con la terapia genica nel 2020 e a oggi il suo fegato è in grado di produrre l’enzima mancante che provoca la malattia.
Tre nuove collaborazioni per far crescere la ricerca Telethon
Gruppo Piccolo, Edil San Felice e Meedox sono le tre realtà imprenditoriali che hanno deciso di sposare i valori della Fondazione e sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.
Pasta Armando e Telethon: l’iniziativa a sostegno del Tigem per nutrire il futuro della ricerca
Al via la collaborazione tra il marchio del pastificio irpino De Matteis Agroalimentare e la Fondazione per sostenere il programma Malattie senza diagnosi.
Covid-19: dall’Istituto Telethon di Pozzuoli una strategia innovativa per monitorare le nuove varianti
Grazie a un sistema più rapido ed economico, il Tigem ha analizzato un terzo dei tamponi italiani tra il 2020 e il 2021, primo in Italia.
Istituto Telethon di Pozzuoli: risultati positivi dalla terapia genica per la cura della mucopolisaccaridosi di tipo 6
Pubblicati i risultati di una terapia innovativa potenzialmente risolutiva per una malattia rara metabolica. Allo studio hanno partecipato nove pazienti tra i 5 e i 29 anni, che hanno scelto affidare alla ricerca le loro speranze.
Terapia genica: nuove strategie per vettori AAV sempre più efficaci
Uno studio firmato su “Nature Communications” dal gruppo di Alberto Auricchio del Tigem mostra una possibile via per superare alcuni limiti dei vettori AAV.
Il Consiglio Europeo per la Ricerca (ERC) premia Carmine Settembre
Un Grant da 2 milioni di euro al ricercatore del Tigem e dell’Università Federico II di Napoli per il suo progetto di ricerca sull’invecchiamento.
VIVI energia con Telethon per raggiungere un traguardo importante
Andrea Bolla, Presidente e Amministratore delegato dell’azienda, racconta “Fuori dal Buio”, un’iniziativa che ha l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei bambini con malattie rare senza una diagnosi.