La terapia genica sviluppata negli Istituti Telethon è l’unica cura per tanti bambini ma negli ultimi tempi l’industria farmaceutica sta disinvestendo ritenendo questo ambito troppo poco remunerativo. Telethon ha quindi deciso di entrare in prima linea nella fase di produzione e distribuzione di questi farmaci. Ne parliamo con Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon.
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Fondazione Telethon: sono necessarie azioni concrete, anche a livello europeo, per contrastare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita per i bambini affetti da malattie rare
Dopo l’appello su Nature Medicine sul rischio del mancato accesso a terapie geniche salvavita per le malattie rare, Fondazione Telethon ha preso parte all’incontro a Londra che ha segnato la nascita del Consorzio Europeo AGORA (Access to Gene therapies fOr RAre disease).
Editing genetico, vicini all’applicazione clinica
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano dimostrano come la tecnica CRIPSR-Cas9, potrebbe consentire di correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM, una rara malattia genetica del sistema immunitario.
Gigliola, infermiera per vocazione
Infermiera di ricerca all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica ha assistito a tutti i passi che trasformano la ricerca in una cura che fa andare lontano tanti bambini con una malattia genetica rara.
Telethon, sfida per la cura
In occasione dei 30 anni di Telethon Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget, ripercorre la scommessa pioneristica delle terapie avanzate, partendo da virus come hiv per arrivare alla terapia genica.
Il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica ad Alessandro Aiuti
Il vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano premiato per il suo contributo allo sviluppo di terapie innovative per gravi malattie genetiche.
Talassemia: risultati importanti con la terapia genica firmata Telethon
Sara Marktel, ematologa, racconta: «La speranza è di “donare” ai pazienti una nuova vita libera dalla malattia».
Telethon: il Giappone studia il “modello italiano”
Da Tokyo una delegazione giapponese in visita all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano
Italia, la culla delle terapie avanzate: 3 sulle prime 4 approvate in Europa sono nate in Italia
L’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies” organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate ha permesso a circa 200 ospiti di assistere a 4 talk di speaker di eccellenza, riuniti per raccontare il futuro della medicina.
Al via il progetto RESTORE Health – Therapies that cure
La Commissione Europea ha annunciato che il progetto FET Flagship RESTORE, coordinato dal Berlin-Brandenburg Center for Regenerative Therapies (BCRT), e che vede la partecipazione di Fondazione Telethon, è stato selezionato per la seconda fase della competizione FET flagship.