La terapia genica per l’amaurosi congenita di Leber, rara forma di cecità congenita, è efficace e sicura nel tempo: importante il contributo dei ricercatori Telethon.
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Mucopolisaccaridosi 2, più vicini alla terapia genica
Ricercatori del Tigem di Napoli hanno dimostrato come un particolare approccio di terapia genica sia in grado di curare nel modello animale i principali sintomi della malattia, compresi quelli cerebrali
Distrofia dei cingoli: passi avanti verso la terapia genica
All’Istituto Telethon di Napoli la terapia genica si rivela efficace nel modello animale di distrofia dei cingoli di tipo 2F.
Quando la cura è per la vita
Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della sperimentazione della terapia genica in bambini affetti da ADA-SCID.
Il Tigem di Napoli apre una nuova frontiera nella terapia genica: ora è possibile trasferire anche geni di grandi dimensioni
Ricercatori del Tigem di Napoli dimostrano come trasferire geni di grosse dimensioni nella terapia genica, superando così uno dei limiti di fattibilità di questa tecnica.
Successo del primo intervento al mondo di terapia genica eseguito su tre italiani affetti da sindrome di Leber
Primo intervento al mondo di terapia genica in pazienti affetti da una forma di cecità ereditaria. Allo studio hanno collaborato il Tigem di Napoli e la Seconda Università
Terapia genica cura una grave malattia genetica della pelle
Ricercatori dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia confermano a un anno dall’intervento il successo del primo intervento di terapia genica su un paziente affetto da epidermolisi bollosa
Albinismo oculare: la terapia genica ripara alcuni dei danni provocati dalla malattia
Al Tigem di Napoli i ricercatori dimostrano nel modello animale di albinismo oculare che la terapia genica può migliorare alcune manifestazioni della malattia.
Una nuova tecnica aumenta sicurezza ed efficacia della terapia genica
All’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano messa a punto una nuova tecnologia che rende questa strategia terapeutica più sicura ed efficace
Messa a punto nuova strategia terapeutica per la leucodistrofia metacromatica
All’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano messo a punto nel modello animale di leucodistrofia metacromatica un nuovo metodo per il trasferimento del gene mancante, che sfrutta le cellule staminali del sangue.