Per la piccola Paige la terapia non è arrivata in tempo, ma la sua diagnosi ha permesso ai due gemelli Oscar e Phelix di ricevere la terapia genica messa a punto dalla ricerca dei laboratori Telethon per curare la leucodistrofia metacromatica.
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Distrofia di Duchenne, più vicini alla meta
Gruppi di ricerca in tutto mondo lavorano per sconfiggere la malattia usando tecniche innovative come la terapia sull’Rna, utilizzata anche nei nuovi vaccini. Telethon in prima linea.
Adesso è tempo di cambiare
Yann Le Cam, amministratore delegato Eurordis-Rare Diseases Europe, scrive per il Telethon Notizie: «L’evoluzione dell’ecosistema di sviluppo delle terapie per le malattie rare: se non ora, quando?».
Per Telethon una vita vale tutto
Scrive Massimo Russo nell’editoriale del Telethon Notizie in arrivo in questi giorni nelle case dei nostri donatori: «Adesso che la scienza ha conquistato l’impossibile, non bisogna tornare indietro».
Alba di una nuova vita
Era il 2017 quando chiedono a Luca di prendersi cura di Alba, nata con la sindrome di Down e lasciata dai genitori. Quel giorno nasce una famiglia.