Dopo Nusinersen e la terapia genica, è la terza terapia specifica per l’atrofia muscolare spinale (sma): un traguardo importante, ma c’è ancora da fare per raggiungere tutti i pazienti in modo efficace. E i ricercatori di Fondazione Telethon sono in prima linea.
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Distrofie dei cingoli: ecco come studiarle con i muscoli artificiali
Il 30 settembre è la Giornata mondiale dedicata alle distrofie muscolari dei cingoli. La celebriamo raccontando un nuovo progetto di ricerca di Fondazione Telethon su queste malattie.
Il mondo di Sofia
La bambina, nata con la Sma, danza, dipinge, nuota, gioca e va a scuola. Grazie al supporto dei suoi genitori non si pone limiti. Ma solo la ricerca scientifica può farle il dono più grande: il futuro.
Non lasciamo sola Chiara
Soltanto la ricerca consente a mamma Chiara di guardare con coraggio al futuro di Lorenzo, nato con la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia neuromuscolare che porta a una progressiva perdita di forza.
2021, un anno di Telethon
Riviviamo insieme i principali avvenimenti e traguardi raggiunti nel 31esimo anno dalla nascita di Fondazione Telethon.
La ricerca Telethon sta donando un futuro a Ewen
Se guardi Ewen vedi un bel bambino biondo, allegro e sorridente. Ma dietro il suo sorriso c’è una storia di caparbietà e di ricerca che dona futuro.
Bnl per Telethon, le persone che fanno la differenza: Gioacchino Leonetti
In 30 anni di partnership la Fondazione ha raggiunto grandi risultati nella ricerca per le cure delle malattie genetiche rare. Grazie a tutti i donatori che l’hanno sostenuta e ad alcuni dei protagonisti della banca.
Giovanni Soriani: «Telethon rappresenta perfettamente i nostri valori»
L’amministratore delegato di “Giorgio Gori SpA”, azienda leader nel settore della logistica per il settore vitivinicolo, spiega: «Crediamo che le aziende oggi più che mai debbano avere una funzione “sociale”, non è accettabile rimanere indifferenti».
Sindrome Kabuki: un possibile aiuto dalla meccano-biologia
Il 23 ottobre si celebra la Giornata mondiale dedicata alla sindrome di Kabuki. È l’occasione per fare il punto sulla ricerca di Alessio Zippo, che studia la sindrome dal punto di vista molto particolare della meccano-biologia.
Malattie della retina: la ricerca Telethon
In occasione della Giornata mondiale della retina facciamo un punto sui progressi degli studi finanziati dalla Fondazione.