Pierpaolo Baingiu ci racconta di un nuovo farmaco per la fibrosi cistica da poco disponibile anche in Europa che sta cambiando la storia di questa malattia.
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Tigem, scoperto un meccanismo che provoca cisti e tumori renali
Il direttore Andrea Ballabio: «Un’altra dimostrazione di come lo studio delle malattie genetiche rare abbia ricadute ampie perché sono modelli unici e formidabili per studiare i meccanismi della vita».
Talassemia: l’impegno della ricerca Telethon
L’8 maggio si celebra in tutto il mondo la Giornata della talassemia, una delle malattie genetiche più frequenti in assoluto. Una malattia su cui la ricerca di Fondazione Telethon è storicamente molto impegnata.
Le nostre finestre non resteranno chiuse
Dal 27 aprile al 3 maggio si è svolta la settimana di sensibilizzazione sui canali RAI, un momento importante per raccontare i nostri pazienti in un momento di grande fragilità, ma soprattutto l’importanza della ricerca.
Fibrosi cistica: stare a casa contro il Coronavirus secondo Francesco e Costantino
Francesco e Costantino restano a casa perché la fibrosi cistica è un nemico ancora più pericoloso a causa del Coronavirus. Ma con il dono dell’allegria riescono ad affrontare tutto.
Mamma Silvia: oggi sono un genitore più consapevole
Grazie al Sapre e ad attività come “Mio figlio ha una 4 ruote” i familiari dei pazienti con sma accedono a una “formazione” dedicata.
La forza non è una questione di muscoli
La distrofia facio-scapolo-omerale lo ha reso un gladiatore. Stefano ha tratto grandi insegnamenti dalla sua quotidianità con una malattia genetica rara.
Sma 2: Iris aspetta la ricerca
Iris nasce con una malattia che costringe a una vita in carrozzina. Oggi, grazie al lavoro di tanti scienziati, il suo futuro può essere diverso
Vittorio vince contro la malattia
Il sistema immunitario di Vittorio è incapace di combattere le più comuni infezioni. Ma l’origine della sua immunodeficienza è ancora in fase di studio all’Istituto San Raffele Telethon per la terapia Genica di Milano.