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Nel sorriso di mamma Judith un grazie a chi sostiene la ricerca

Nel 2008 ha perso il figlio maggiore nato con una terribile malattia genetica. Nel 2016 la stessa malattia viene diagnosticata al figlio minore. Ma questa storia ha un altro finale grazie ai ricercatori di Fondazione Telethon e a tutti quelli che credono nella ricerca scientifica.

Terapia genica per leucodistrofia metacromatica: studio a lungo termine ne dimostra efficacia e sicurezza

I risultati, pubblicati su Lancet, suggeriscono l’importanza di intervenire precocemente, quando i sintomi della malattia non si sono ancora manifestati, sottolineando una volta di più l’importanza dello screening neonatale.

Libmeldy: la terapia genica diventata cura

Oggi i bambini nati con la leucodistrofia metacromatica hanno un farmaco a disposizione che cambia il destino delle loro vite.

Via libera in Europa a Libmeldy, prima terapia genica al mondo approvata per la leucodistrofia metacromatica

Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.

#AndràTuttoBene: non si ferma la terapia genica all’SR-Tiget

Anche in piena emergenza Coronavirus la squadra dei clinici dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano continua a lavorare per quei pazienti per cui il tempo è prezioso, come le persone con leucodistrofia metacromatica