Individuata una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica 1 (DM1). La ricerca, finanziata da Telethon, è stata condotta dall’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Cnr, in collaborazione con il policlinico San Donato.
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Una risposta per Bianca
Grazie al programma “Malattie senza diagnosi” di Fondazione Telethon la ragazza conosce il nome dei geni mutati che causano la sua patologia. Ma la strada è ancora lunga e la ricerca l’unica speranza.
Distrofie muscolari dei cingoli: risultati positivi di una piccola molecola terapeutica
Il team di ricerca di Dorianna Sandonà, dell’Università di Padova, propone un nuovo modello murino: i risultati emersi indicano che il correttore CFTR C17 consente un recupero completo della forza senza effetti tossici.
AriSLA annuncia i progetti finanziati con il Bando AriSLA 2021
Il presidente Melazzini: «Con questi studi amplieremo la conoscenza sulla malattia. Sono un inguaribile ottimista grazie alla fiducia che ho nella ricerca». Coinvolti dagli studi 10 gruppi di ricerca nelle città di Roma, Milano, Trento, Padova e Torino.
La ricerca dona, dona per la ricerca: dal 12 al 19 dicembre torna la 32esima maratona Rai di Fondazione Telethon
Si rinnova l’appuntamento con la settimana di sensibilizzazione di Fondazione Telethon sulle reti Rai: domenica 12 dicembre la prima serata su Rai 1.
Sla: identificato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico
Un farmaco già in uso per altre patologie ha mostrato effetti neuroprotettivi sulla sclerosi laterale amiotrofica (Sla) in uno studio preclinico finanziato dalla Fondazione AriSLA, che vede anche la Fondazione Telethon tra i soci fondatori.
Sma: piccole molecole alleate per migliorare l’efficacia della terapia
Uno studio finanziato da Telethon di Università Statale di Milano e Centro Dino Ferrari mostra come migliorare la terapia già approvata basata sull’utilizzo di oligonucleotidi antisenso.
Bofrost, continua l’impegno per sostenere la ricerca Telethon
Spiega Enrico Marcuzzi, Marketing e Digital manager dell’azienda: «In questo periodo di emergenza sanitaria non abbiamo voluto far mancare il nostro appoggio che oltretutto ci veniva richiesto a gran voce dai nostri stessi clienti».
Il Gruppo d’Amico sta con Fondazione Telethon
La società leader nel settore dello shipping internazionale ha scelto di aderire al programma di donazione per sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.
SMArtfisio: la nuova piattaforma di Famiglie SMA
Uno strumento pensato per aiutare chi affronta la rara malattia genetica con 6 macroaree principali raccontate attraverso due principali strumenti informativi: webinar e tutorial.