In occasione della Giornata mondiale raccontiamo il progetto di Angelo Lombardo dell’SR-Tiget per spegnere il gene responsabile della rara malattia genetica.
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Distrofia muscolare di Duchenne: scoperto un fattore che consente di attenuare gli effetti di alcune mutazioni
Descritto in un giovane paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne un meccanismo molecolare che, nonostante il difetto genetico, gli permette di produrre parzialmente la proteina mancante, con visibili effetti benefici sulla progressione della malattia.
Una terapia alternativa per la distrofia muscolare di Duchenne
Ricercatori dell’Università di Roma La Sapienza descrivono una terapia più mirata e con minori effetti collateriali rispetto a quelle in uso per la distrofia muscolare di Duchenne.
Distrofia di Duchenne, i primi risultati della sperimentazione del farmaco givinostat
L’azienda Italfarmaco ha presentato i primi risultati con givinostat in pazienti con distrofia di Duchenne, terapia farmacologica sviluppata in base agli studi preclinici di Lorenzo Puri dell’Istituto Telethon Dulbecco.
Crisi cellulare? Ci pensa l’Rna
Ricercatori dell’Istituto Telethon Dulbecco descrivono come, di fronte a improvvisi cambiamenti ambientali e stati di stress le cellule rispondono, adattando il proprio normale programma genetico.
Dna: la ricerca Telethon individua i punti di accesso
Ricercatori dell’Istituto Telethon Dulbecco, in collaborazione con un team di informatici, hanno mappato le porte di accesso al Dna.
Anche il Dna “clandestino” fa la sua parte
Ricercatori dell’Istituto Telethon Dulbecco fanno luce sul ruolo del Dna non codificante, fino ad oggi sommariamente definito “spazzatura”.
Studiare il Dna contando le sue perle
Ricercatori dell’Istituto Telethon Dulbecco hanno messo a punto un metodo computazionale per l’analisi fine della struttura del Dna.
Porte aperte sul Dna
Ricercatori dell’Istituto Telethon Dulbecco descrivono come alcuni tumori e diverse malattie genetiche – come la sindrome di Williams – potrebbero essere dovute a un problema di accesso al Dna.
Identificata una proteina che modella i cromosomi
Ricercatori dell’Istituto Telethon Dulbecco scoprono una proteina fondamentale per modellare la forma dei cromosomi.