Gruppi di ricerca in tutto mondo lavorano per sconfiggere la malattia usando tecniche innovative come la terapia sull’Rna, utilizzata anche nei nuovi vaccini. Telethon in prima linea.
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Distrofie muscolari dei cingoli: risultati positivi di una piccola molecola terapeutica
Il team di ricerca di Dorianna Sandonà, dell’Università di Padova, propone un nuovo modello murino: i risultati emersi indicano che il correttore CFTR C17 consente un recupero completo della forza senza effetti tossici.
Pubblicato il Bando Telethon-Uildm 2021
Scade il 30 marzo ed è dedicato in particolare a studi sulle distrofie muscolari di Duchenne e Becker e sulle distrofie dei cingoli.