Descritto in un giovane paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne un meccanismo molecolare che, nonostante il difetto genetico, gli permette di produrre parzialmente la proteina mancante, con visibili effetti benefici sulla progressione della malattia.
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Una terapia alternativa per la distrofia muscolare di Duchenne
Ricercatori dell’Università di Roma La Sapienza descrivono una terapia più mirata e con minori effetti collateriali rispetto a quelle in uso per la distrofia muscolare di Duchenne.
Distrofia di Duchenne, i primi risultati della sperimentazione del farmaco givinostat
L’azienda Italfarmaco ha presentato i primi risultati con givinostat in pazienti con distrofia di Duchenne, terapia farmacologica sviluppata in base agli studi preclinici di Lorenzo Puri dell’Istituto Telethon Dulbecco.
Piccole grandi vittorie
Eugenio Mercuri, clinico del Policlinico Gemelli di Roma, racconta lo stato dell’arte sulla distrofia muscolare di Duchenne
Distrofia di Duchenne, come arrestare la degenerazione dei muscoli?
Ricercatori dell’Università di Firenze descrivono un meccanismo molecolare per contrastare la formazione di tessuto fibrotico nei muscoli di pazienti con distrofia di Duchenne
Identificato il meccanismo di un gene che regola la rigenerazione del muscolo
Ricercatori dell’Istituto di Neurobiologia e Medicina Molecolare del Cnr di Roma hanno messo in luce il meccanismo d’azione del gene PC4 nella rigenerazione del muscolo.