Nel 2008 ha perso il figlio maggiore nato con una terribile malattia genetica. Nel 2016 la stessa malattia viene diagnosticata al figlio minore. Ma questa storia ha un altro finale grazie ai ricercatori di Fondazione Telethon e a tutti quelli che credono nella ricerca scientifica.
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La nuova vita di Guenda e Thomas
Due fratelli nati con la stessa malattia genetica rara, una grave immunodeficienza, l’Ada Scid. Non potevano uscire, giocare, vivere come tutti i bambini. Ma grazie alla ricerca Telethon oggi stanno bene.
Leucodistrofia metacromatica: primo passo verso il farmaco
Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica.