Dopo Nusinersen e la terapia genica, è la terza terapia specifica per l’atrofia muscolare spinale (sma): un traguardo importante, ma c’è ancora da fare per raggiungere tutti i pazienti in modo efficace. E i ricercatori di Fondazione Telethon sono in prima linea.
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Cellule speciali contro la porpora trombotica trombocitopenica
Nella giornata di sensibilizzazione, Susanna Tomasoni dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS della sede di Bergamo racconta il suo nuovo progetto Telethon in cui proverà a mettere a punto una nuova terapia contro questa rara e subdola malattia del sangue.
Telethon Career Award: assegnato alla giovane ricercatrice Maria Marchese
Finanziato il suo studio su una malattia della famiglia delle ceroidolipofuscinosi neuronali. Come incentivo ai giovani, il finanziamento prevede anche la copertura del salario per tutta la durata del progetto.
Giornata mondiale della talassemia: nuove prospettive dalla ricerca Telethon
La ricercatrice Maria Serafina Ristaldi del Cnr di Monserrato (Cagliari) fa il punto sul progetto finanziato dalla Fondazione con il Bando 2020.
Al via la settimana mondiale delle immunodeficienze primitive
Tanti e importanti i risultati di Fondazione Telethon su queste malattie. E grazie al Bando 2020 è stato finanziato il progetto di Federica Benvenuti sulla sindrome di Wiskott-Aldrich.
Malattia di Fabry, si celebra il mese di sensibilizzazione
Stefania Tobaldini, presidente AIAF: «Vogliamo accendere l’attenzione su questa malattia, farla conoscere e riconoscere». Intanto grazie al bando 2020 Telethon finanzia un progetto sulla patologia che vuole utilizzare tecnologie avanzate.
Il diritto di scegliere: il messaggio della Giornata delle disabilità intellettive
Il 28 marzo si celebra la giornata nazionale organizzata da Anffas, l’Associazione nazionale delle famiglie di persone con disabilità fisica o relazionale. L’impegno di Fondazione Telethon nella ricerca su queste patologie.
Bando 2020: finanziato uno studio sui prioni di Emiliano Biasini
Trovare una terapia per le malattie da prioni è da sempre l’obiettivo del ricercatore dell’Università di Trento che ha contribuito a mettere a punto un metodo di analisi delle proteine che potrebbe avere ricadute importanti anche per altre malattie.
Malattia di Fabry, nuove prospettive dall’editing genetico
Andrés Muro, ricercatore finanziato con il bando 2020 di Fondazione Telethon, spiega l’approccio del suo studio su questa rara malattia metabolica.
Cellule staminali, tra realtà e futuro
Michele De Luca dell’Università di Modena e Reggio Emilia racconta a che punto siamo con la medicina rigenerativa e del suo recente finanziamento Telethon su una rara forma di displasia ectodermica.