Nata con l’amaurosi congenita di Leber, la bambina si è sottoposta a un protocollo di terapia genica. Accanto la sua famiglia e soprattutto papà Antonio che ci ha sempre creduto.
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Dallo European Research Council (ERC) finanziamenti per 5 milioni di euro al Tigem
Andrea Ballabio e Alberto Auricchio hanno ricevuto per la terza volta gli ERC grants, i più prestigiosi finanziamenti europei per la ricerca, testimonianza dell’eccellenza dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina, capace di attrarre i migliori scienziati italiani e internazionali.
Il riflesso dell’Alba: dalla ricerca del Tigem una speranza
La bambina, nata con la mucopolisaccaridosi di tipo 6, è stata trattata con la terapia genica nel 2020 e a oggi il suo fegato è in grado di produrre l’enzima mancante che provoca la malattia.
Istituto Telethon di Pozzuoli: risultati positivi dalla terapia genica per la cura della mucopolisaccaridosi di tipo 6
Pubblicati i risultati di una terapia innovativa potenzialmente risolutiva per una malattia rara metabolica. Allo studio hanno partecipato nove pazienti tra i 5 e i 29 anni, che hanno scelto affidare alla ricerca le loro speranze.
Terapia genica: nuove strategie per vettori AAV sempre più efficaci
Uno studio firmato su “Nature Communications” dal gruppo di Alberto Auricchio del Tigem mostra una possibile via per superare alcuni limiti dei vettori AAV.
Albinismo: torna la giornata mondiale
Promossa nel 2014 dall’Assemblea generale delle Nazioni Unite, si celebra il 13 giugno. Quest’anno l’obiettivo è mostrare la forza e le conquiste delle persone con albinismo.
Mucopolisaccaridosi: la ricerca al Tigem
L’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli lavora su un protocollo di terapia genica l’MPS 6 e l’MPS 3A.
Il Tigem di Napoli apre una nuova frontiera nella terapia genica: ora è possibile trasferire anche geni di grandi dimensioni
Ricercatori del Tigem di Napoli dimostrano come trasferire geni di grosse dimensioni nella terapia genica, superando così uno dei limiti di fattibilità di questa tecnica.
Albinismo oculare: la terapia genica ripara alcuni dei danni provocati dalla malattia
Al Tigem di Napoli i ricercatori dimostrano nel modello animale di albinismo oculare che la terapia genica può migliorare alcune manifestazioni della malattia.