Pubblicati i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia in 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget).
Archivi dei tag:ada-scid
Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID
Approvata dalla Commissione europea Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID.
GSK riceve l’opinione positiva del CHMP in Europa per Strimvelis, prima terapia genica per il trattamento di una malattia estremamente rara, l’ADA-SCID
Opinione positiva del Comitato per i farmaci ad uso umano e del Comitato per le Terapie Avanzate dell’Agenzia europea del farmaco hanno dato opinione positiva per Strimvelis: raccomandata l’immissione in commercio per il trattamento dei pazienti con ADA-SCID.
I risultati clinici della sperimentazione sull’ADA-SCID
Presentati i risultati clinici della sperimentazione clinica della terapia genica per l’ADA-SCID al meeting della Società Europea per le Immunodeficienze.
Staminali: dallo studio sulle malattie genetiche un contributo importante per la lotta ai tumori
Ricercatori dell’SR-Tiget scoproo che un particolare gruppo di cellule del sangue modificate con la terapia genica sono in grado di mantenere nel tempo la loro capacità di riprodursi e di assolvere al loro compito di difendere l’organismo da attacchi esterni.
Quando la cura è per la vita
Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della sperimentazione della terapia genica in bambini affetti da ADA-SCID.