Un anno di sfide importanti per Telethon che è diventata la prima charity al mondo ad assumersi la responsabilità della produzione e della distribuzione di una terapia genica. Sfide sostenute dai nostri donatori che ci hanno fatto segnare un record di raccolta, rendendo possibili scenari che fino a qualche anno fa sarebbero stati impensabili.
Di Francesca Pasinelli – Consigliere Delegato di Fondazione Telethon
Ho più volte parlato della decisione di occuparci in autonomia della produzione e distribuzione di terapie come di una scelta coraggiosa ma necessaria per rimanere coerenti ai nostri valori e obiettivi. A guidarci verso questa svolta decisamente epocale per Fondazione Telethon è stato il principio di sussidiarietà che è centrale nella nostra missione.
Non intendiamo, infatti, sostituirci all’industria che nella maggior parte dei casi rappresenta ancora un modello valido e in grado di generare soluzioni per i pazienti, ma vogliamo, e dobbiamo, essere nelle condizioni di poter intervenire laddove il modello “tradizionale” non riesca a rispondere al bisogno delle persone con malattie rare e ultra-rare. Dopo aver individuato il modello operativo più adatto per svolgere funzioni che prima di allora non erano mai state in carico a un’organizzazione non profit, nel 2023 Fondazione Telethon ha concretizzato questo importante cambio di passo.
Mi sento di dire che alla prova dei fatti la nostra organizzazione si sta dimostrando all’altezza di una svolta così coraggiosa. È motivo per tutti noi di grande soddisfazione trovare, nelle attività che stiamo portando avanti, piena conferma della coerenza di questa strategia.
La scelta iniziale era certamente nata da un’emergenza e cioè dal rischio imminente che una terapia salvavita, sviluppata dalla ricerca Telethon grazie al sostegno dei nostri donatori, non fosse più disponibile per quanti avessero bisogno di usufruirne. Oggi ci è chiaro che il percorso intrapreso a partire da quella decisione si basa sulla consapevolezza della nostra identità, delle nostre forze e del ruolo che intendiamo svolgere nello scenario attuale delle malattie genetiche rare.
Come ho detto più volte, è una sfida che non possiamo non accogliere. Da quando esistiamo, lavoriamo per far sì che la ricerca generi soluzioni realmente fruibili dai pazienti e in grado di migliorare la loro vita. In nome della promessa che abbiamo fatto ai pazienti e a tutti i nostri stakeholder, e che prendiamo estremamente sul serio, non potremmo mai giustificare il fatto che i ricercatori abbiano messo a punto terapie “teoricamente” in grado di salvare delle vite, ma praticamente non utilizzabili dalla medicina.
Vi sono evidenti difficoltà da affrontare per rendere sostenibile la produzione di terapie avanzate destinate a patologie rare e ultra-rare, ma non sono un motivo accettabile per negare a queste comunità di pazienti l’accesso alla cura. Ad agevolarci nell’impresa è il fatto che, negli anni, abbiamo acquisito la capacità di gestire con efficacia un sistema molto complesso.
Oggi Fondazione Telethon ha la responsabilità della produzione e della distribuzione della terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis): alcuni pazienti hanno già avuto accesso a questa terapia da quando è garantita dalla nostra gestione. Inoltre, Orchard Therapeutics ci ha restituito la licenza per la terapia genica della sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppata all’Istituto SR-Tiget, e abbiamo quindi avviato l’iter per portarla a registrazione. Da notare che il dialogo avviato con la FDA, l’agenzia statunitense del farmaco, fa parte della strategia per facilitare l’accesso alle nostre terapie anche per i pazienti che risiedono fuori dall’Unione Europea e per i quali attualmente è particolarmente difficile accedervi.
Le attività messe in campo sul fronte delle terapie si basano su una squadra che riunisce diverse competenze, molte delle quali fino ad ora erano tipicamente presenti solo nelle realtà industriali, e che ha anche le capacità necessarie per innovare i processi, esigenza per noi fondamentale. Basti pensare, per esempio, all’ambito regolatorio in cui Fondazione Telethon opera in un contesto per il quale non esistono precedenti. Tramite il dialogo con le agenzie regolatorie a livello nazionale e sovra-nazionale stiamo, di fatto, costruendo un modello inedito per la distribuzione di terapie in una cornice completamente non profit.
L’impegno che ci siamo assunti per salvaguardare l’accesso alle terapie è evidentemente molto gravoso, ma nulla toglie a quanto continuiamo a fare per tutti coloro che ancora attendono risposte dalla ricerca. Ciò vuol dire sostenere il lavoro dei ricercatori su ogni fronte: dalla ricerca di base, che rimane un fondamento essenziale per la conoscenza dei meccanismi all’origine delle malattie, allo sviluppo di soluzioni applicabili per migliorare la diagnosi, il supporto alla qualità della vita e la cura.
Obiettivi che perseguiamo con tutti gli strumenti a nostra disposizione, dal finanziamento degli Istituti e delle migliori proposte provenienti dalla comunità scientifica italiana, alle iniziative congiunte con altri enti per potenziare l’azione di stimolo alla ricerca, all’attivazione di alleanze con partner industriali e con investitori interessati alla creazione di start-up derivanti dalla nostra ricerca.
Quello che ho appena delineato è un sistema molto variegato che prevede l’ingresso di diversi attori man mano che la ricerca allarga il proprio impatto con lo sviluppo di tecnologie e prodotti, ma che per noi ha come motore essenziale la donazione. Solo grazie a chi mette in moto questo circolo virtuoso sostenendo Fondazione Telethon come donatore, come organizzazione partner o come volontario è possibile realizzare i risultati che sono illustrati dettagliatamente in questo documento. A queste persone va tutta la nostra gratitudine.
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