Per l’azienda cresce l’impegno nella ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare con il sostegno al progetto “Come a Casa”.
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Cosa sono le malattie rare?
Le malattie rare rappresentano una priorità di sanità pubblica a livello globale. Scopri con Fondazione Telethon tutto ciò che c’è da sapere al riguardo.
Terapia genica per l’Ada-Scid: positivi i risultati a lungo termine
Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo, frutto della ricerca italiana.
Torna la Giornata delle malattie rare 2024
Il 29 febbraio torna la Giornata delle malattie rare 2024, ma ripercorriamo insieme perché è nata e perché è importante celebrarla.
Epilessia: che cos’è e il punto sulla ricerca Telethon
In occasione della Giornata Mondiale abbiamo fatto un’intervista all’epilettologa Aglaia Vignoli, direttrice della Neuropsichiatria dell’infanzia e adolescenza presso l’ASST GOM Niguarda e professoressa all’Università degli Studi di Milano.
Quando la ricerca è fatta da donne
L’11 Febbraio si celebra la Giornata Internazionale delle Donne e Ragazze nella Scienza e noi conosciamo quattro giovani ricercatrici di Fondazione Telethon.
Editing genetico per una rara immunodeficienza
Ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano dimostrano in laboratorio l’efficacia di un sistema basato su CRISPR/Cas9 nel correggere il difetto genetico responsabile, a carico del gene RAG1.
Negli USA primo trattamento di terapia genica per una forma ereditaria di sordità
La tecnologia utilizzata, che permette di superare uno dei limiti tecnici, è stata messa a punto al Tigem nel laboratorio di Alberto Auricchio.
Terapia genica: possiamo superare l’ostacolo
Uno spin-off del Tigem che si occupa di un problema tecnologico molto rilevante: la scarsa capienza dei vettori virali, che ne limita l’applicazione a malattie dovute a geni di grandi dimensioni.
A Luigi Naldini il Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024
Il direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica premiato per il suo fondamentale contributo allo sviluppo di vettori genetici efficaci.