Spiega Maria Ester Bernardo, dell’SR-Tiget: «Per chi come me è medico e fa ricerca, non c’è soddisfazione più grande di vedere una strategia disegnata sul bancone arrivare al letto del paziente offrendo una cura»
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Passi avanti nella comprensione delle malattie dello sviluppo cerebrale
Uno studio dell’Istituto di genetica e biofisica “Adriano Buzzati Traverso” del Cnr ha individuato nelle alterazioni del gene KDM5C il punto di contatto che accomuna varie patologie del neurosviluppo – dall’autismo all’epilessia – aprendo la strada a un possibile intervento farmacologico. La ricerca è finanziata da Fondazione Telethon.
Telomeri, progeria e patologie da invecchiamento: dalle molecole antisenso un approccio innovativo per intervenire contro l’invecchiamento precoce
Testata per la prima volta su cellule umane in vitro una classe di molecole antisenso per ridurre gli effetti dell’invecchiamento precoce in una malattia rara, la progeria o sindrome di Hutchinson-Gilford.
Un gene mutato alla base di alcune forme di autismo
Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e dell’Istituto di Neuroscienze del CNR ha scoperto il meccanismo di azione di un gene la cui mutazione è associata ad alcune forme di disabilità intellettive spesso accompagnate da manifestazioni autistiche.
Come si replica un prione? Uno studio apre la possibilità di contrastare gravi malattie neurodegenerative
Per la prima volta al mondo è stato realizzato un modello computazionale realistico che spiega il meccanismo di replicazione del prione, una proteina tossica che a metà degli anni Novanta è diventata famosa in tutto il mondo in quanto responsabile del “morbo della mucca pazza”.
Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni
Uno studio del Tigem dimostra come ovviare alla ridotta capienza dei vettori per la terapia genica, che oggi rappresenta un ostacolo per l’applicazione in diverse malattie.
Tigem: trovato un possibile approccio terapeutico per le malattie mitocondriali
Ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli descrivono un nuovo approccio terapeutico per le malattie mitocondriali e potenzialmente per molte malattie neurodegenerative a grande diffusione come quella di Parkinson.
Sindrome di Wiskott-Aldrich: studio clinico dimostra l’efficacia della terapia genica
I ricercatori dell’SR-Tiget di Milano confermano su Lancet Haemathology che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich è sicura ed efficace nel tempo
Tigem: un nuovo team sulla malattia di Wilson
Intervista a Pasquale Piccolo del Tigem, che guida un gruppo di ricerca dedicato allo studio della malattia di Wilson per mettere a punto possibili approcci terapeutici.
L’appello degli scienziati su Nature: stop alla sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani
Una moratoria di almeno 5 anni che per il momento blocchi qualsiasi sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani destinati all’impianto nell’uomo: a proporlo oggi su Nature è un gruppo internazionale di scienziati e bioeticisti, tra cui il direttore dell’SR-Tiget Luigi Naldini