Ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano dimostrano in laboratorio l’efficacia di un sistema basato su CRISPR/Cas9 nel correggere il difetto genetico responsabile, a carico del gene RAG1.
Archivi dell'autore:Flavia Balboni
Terapia genica: possiamo superare l’ostacolo
Uno spin-off del Tigem che si occupa di un problema tecnologico molto rilevante: la scarsa capienza dei vettori virali, che ne limita l’applicazione a malattie dovute a geni di grandi dimensioni.
Luigi Naldini: la rivoluzione della terapia genica
Percorriamo insieme al Direttore dell’SR-Tiget le tappe che dagli albori di questa tecnica avanzata hanno portato al trattamento di bambini con malattie genetiche rare che a distanza di anni stanno bene.
Sla, da AriSLA 1 milione di euro per 7 nuovi progetti di ricerca selezionati con il Bando 2023
Il Presidente Melazzini: “Con i nuovi studi spingiamo su una ricerca con più impatto sulla clinica e superiamo la quota dei 100 progetti finanziati». Coinvolti dai nuovi studi 13 gruppi di ricerca distribuiti nelle città di Milano, Novara, Pisa e Torino.
Screening genomico: siamo davvero pronti?
A questa e ad altre domande intende rispondere un progetto di ricerca di Fondazione Telethon e Regione Lombardia per capire fattibilità, limiti e implicazioni del sequenziamento del genoma dei neonati.
Una vita dedicata ai bambini
Maria Pia Cicalese lavora all’SR-Tiget dove si occupa di terapia genica sulle immunodeficienze genetiche con il sogno di cambiare la storia di queste malattie.
L’Italia dona per la ricerca anche nel 2023
Fondazione Telethon chiude il 2023 con una raccolta fondi record di oltre 60 milioni di euro per sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.
Malattie mitocondriali: una sola strategia per tutte?
È l’obiettivo a cui punta la ricercatrice Telethon Alessia Indrieri, arrivata per caso a studiare queste malattie e ora super determinata a far avanzare la ricerca di una cura.
La ricerca Telethon anche in orbita!
Sulla Stazione spaziale internazionale si svolgeranno gli esperimenti di Emiliano Biasini sui prioni, responsabili di gravi malattie neurodegenerative.
Fernando e Alessandro Aiuti: la storia nella storia
Un padre e di un figlio, entrambi medici e ricercatori, la cui storia professionale e umana è stata indissolubilmente legata al virus HIV: per motivi diversi ma di grande impatto sulla vita delle persone.