Nel Bilancio sociale 2023 raccontiamo un anno di sfide importanti per Telethon che è diventata la prima charity al mondo ad assumersi la responsabilità della produzione e della distribuzione di una terapia genica. Sfide sostenute dai nostri donatori che ci hanno fatto segnare un record di raccolta, rendendo possibili scenari che fino a qualche anno fa sarebbero stati impensabili.
Di Celeste Scotti – Direttore Ricerca e sviluppo di Fondazione Telethon
Vogliamo assicurare la disponibilità di terapie che altrimenti non arriverebbero o non resterebbero sul mercato e affrontiamo quest’impresa con un’idea molto chiara di ciò che essa comporta.
Portare un farmaco sul mercato è un processo estremamente impegnativo: si stima che sia superato, per complessità, solo dalle imprese in ambito nucleare e aerospaziale. Concretamente, significa che, oltre a risorse ingenti, è necessario avvalersi di tantissime competenze diverse e farle lavorare insieme verso l’obiettivo.
Nel prenderci questa responsabilità di fronte ai pazienti e ai donatori, confidiamo nella forza di un sistema ricerca che Fondazione Telethon ha fatto crescere nel tempo e nella nostra capacità di governarlo.
Posso affermare che tutta la ricerca Telethon, dagli studi che servono ad aumentare la conoscenza sui meccanismi delle malattie genetiche a quelli più applicativi, è impostata con una visione precisa dell’obiettivo: lo sviluppo di soluzioni per migliorare la qualità e le prospettive di vita del paziente. E per assicurare che questa visione possa tradursi in realtà, noi lavoriamo a fianco dei ricercatori cercando di intercettare il potenziale innovativo delle scoperte e curando il trasferimento tecnologico.
Creiamo così i presupposti affinché una ricerca di qualità possa generare terapie e strumenti che supportano la diagnosi e la qualità della vita. Questa gestione dello sviluppo della ricerca, ha prodotto, presso i nostri Istituti, risposte concrete per i 153 pazienti trattati con le cinque terapie geniche messe a punto all’istituto Tiget (144) e con la terapia sviluppata al Tigem (9) e per i 451 pazienti che hanno trovato una diagnosi grazie al programma Malattie senza diagnosi del Tigem.
Due bambini con ADA-SCID sono già stati trattati con la terapia prodotta e distribuita da Fondazione Telethon e stiamo lavorando per portare a registrazione anche la terapia genica per la sindrome di Wyskott-Aldrich e renderla quanto prima accessibile a tutti i pazienti che abbiano bisogno di usufruirne.
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