Fondazione Telethon annuncia l’avvio del progetto UPGRADE, finanziato dall’Unione europea con 15 milioni di euro complessivi per sviluppare tecniche di terapia genica sempre più precise ed efficaci.
Coordinato da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano, il progetto durerà cinque anni e coinvolgerà molti dei principali attori della ricerca internazionale del settore. Oltre agli istituti della Fondazione Telethon – l’SR-Tiget di Milano e l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Napoli, per la prima volta coinvolti in uno stesso progetto – prenderanno infatti parte al progetto l’Università di Trento, l’Università Pompeu Fabra di Barcellona (Spagna), la Technische Universitaet di Dresda e la Ludwig-Maximilians Universitaet di Monaco (Germania), la Vrije Universiteit di Bruxelles (Belgio), l’Università di Nantes (Francia) e il Massachusetts General Hospital di Boston (Usa).
La terapia genica si sta dimostrando sempre più efficace nel trattamento di malattie ad oggi incurabili: sette prodotti di terapia genica sono già sul mercato – tra cui Strimvelis per la cura dell’ADA-SCID – e molti altri sono in fase di sviluppo per diverse malattie. Parallelamente, l’editing genetico sta emergendo sempre più come tecnologia complementare in grado di introdurre correzioni mirate, nonché silenziare, attivare o riscrivere una precisa sequenza del nostro genoma. Benché promettenti, queste nuove tecniche presentano ancora dei limiti in termini di sicurezza ed efficacia: obiettivo del progetto UPGRADE è proprio quello di cercare di superarli, per rendere questi approcci più precisi e sicuri in modo da promuoverne l’applicazione in ambito terapeutico per diverse malattie per le quali le tecniche attuali di terapia genica non sono efficaci.