Strimvelis, la prima terapia genica divenuta farmaco per l’ADA-SCID, ha ricevuto il prestigioso Premio Galeno Italia 2017, nella categoria “Farmaco orfano”. Presso il Palazzo dei Giureconsulti di Milano, si è tenuta la cerimonia finale di assegnazione di quello che ormai è definito il “Nobel” in campo farmaceutico, assegnato in numerosi Paesi del mondo.
Strimvelis® è la prima terapia genica ex vivo approvata in Europa. È realizzato utilizzando le stesse cellule staminali del paziente e costituisce una nuova opzione di trattamento per quei pazienti privi di un donatore compatibile.Il farmaco rappresenta il culmine di una ricerca durata oltre 20 anni ed è il frutto di una collaborazione tra GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele.
Secondo il Board scientifico che ha assegnato il premio: «Strimvelis costituisce un’esperienza di riferimento per tutte le future esperienze di terapia genica. Aumenta in modo significativo la possibilità di trattare la ADA-SCID, patologia genetica rara molto severa, ad incidenza pediatrica. Per i pazienti privi di donatore compatibile le opzioni di trattamento sono limitate e gli outcome di sopravvivenza scarsi. Strimvelis rappresenta una nuova opzione di trattamento per questi pazienti ed evita il rischio di rigetto in quanto Strimvelis impiega le cellule del paziente stesso. Il dossier di candidatura, puntuale ed esaustivo, mantiene nel contenuto l’ansia e il rigore del ricercatore, la partecipazione alla ricerca dei familiari dei pazienti, l’impegno e la generosità dell’investitore e dell’industria».
Oltre a Strimvelis, i vincitori del Premio per l’Innovazione, riservato ai farmaci e diviso in categorie, sono: Ocaliva® di Intercept Pharma (categoria “Farmaco di sintesi chimica”), Praxbind® di Boehringer Ingelheim (categoria “Farmaco biologico”), , Gardasil 9® di MSD (categoria “Farmaco immunologico”) e Gilenya® di Novartis (categoria “Real World Evidence”). La giuria ha assegnato una menzione speciale a Zepatier® di MSD (categoria “Farmaco di sintesi chimica”).
Vincitori ex aequo del Premio per la Ricerca Clinica o Sperimentale, riservato a giovani ricercatori, sono i Dottori Matteo Di Minno (Dipartimento di Scienze Biomediche Avanzate – Università di Napoli “Federico II”) e Irene Paterniti (Dipartimento di Scienze Chimiche, Biologiche, Farmaceutiche ed Ambientali – Università degli Studi di Messina). La valutazione delle candidature al Premio Galeno è a cura di un Comitato Scientifico indipendente, presieduto dal Professor Pier Luigi Canonico, dell’Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”. Il comitato svolge il proprio lavoro a titolo gratuito.